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50年后的今天,mRNA治疗的大门打开了
在Moderna和Pfizer-BioNTech的新冠疫苗上市以后，市场上出现了两种mRNA治疗药物，而且是仅有的两种。
在大流行发生至少四年之前，Moderna和BioNTech被称为特立独行者，其mRNA技术完全未经验证，但是市值也很高。特别是Moderna，能够筹集到投资者的大量资金。在年1月，它拥有约10亿美元的现金，这包括了与比尔和梅琳达·盖茨基金会的全球卫生合作伙伴关系以及生物医学高级研究与发展局（BARDA）的大量赠款，但那时候是市场上并没有产品。
直到年1月，该公司才公开发布了有关其12种mRNA开发候选产品的最新信息，其中包括传染病，免疫肿瘤学和心血管疾病的疫苗和治疗剂。BioNTech在mRNA方面的大部分努力都在肿瘤学领域。直到现在，mRNA疗法还是有前途的，这一点没有人怀疑它。
KatalinKariko从年代开始在其家乡匈牙利工作，从事mRNA治疗的研究。她和她的家人于年离开匈牙利前往美国，在费城的天普大学工作，然后搬到宾夕法尼亚大学的医学院。但是，她的研究被认为过于激进和风险巨大。
最终，尽管受到资助者的抵制，她仍继续工作，她和宾夕法尼亚大学德鲁·魏斯曼大学的同事开发了一种使用合成mRNA的方法。现在这是COVID-19疫苗的基础，Kariko是BioNTech的高级副总裁。
StephaneBancel在由硅谷风投公司AndreessenHorowitz创建的播客中发表讲话，他描述了自己在整个职业生涯中一直从事传染病工作，他如何“为疫情发展所注视”。因此，我要做的一件事是每天早晨起床时阅读《华尔街日报》和《金融时报》。在去年圣诞节和新年（年）之间，我注意到有一篇文章说，中国有一种新的病原体出现肺炎样症状，仅此而已。”
他定期与BarneyGram合作，BarneyGram在美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）工作，并向他发送了一封电子邮件询问他。他被告知当时鲜为人知的东西，可能是一种病毒，是一种新的冠状病毒，而在几天之内，中国人将在网上发布该病毒的序列。
Bancel说：“于年1月11日，中国人将该序列发表，我们在Moderna的团队使用该序列设计了疫苗。其他团队也做了同样的事情。当他们在48小时后分享这些研究时，他们设计了完全一样的疫苗。”
这一点的重要性不可低估。他们没有使用病毒基因组的数字信息，而没有实际得到病毒的样本，而是能够在48小时内设计出疫苗！
Bancel说：“我们认为这是计算机技术，我们从来没有接触过病毒。我们设计了疫苗，我们在NIH和Moderna成立了两个团队，因为我们非常担心在疫苗设计中犯一个错误，正如人们可以想象的那样。因此，当团队在两天后疫苗的设计完全相同时，便将它们进行了比较时，我们感到非常高兴。因为这是一次病毒大爆发，我们知道每一天都很重要。同时，我们开始生产临床级产品，并进入第一阶段。真正引人注目的是FDA在12月17日对疫苗进行了审查，这与我们在1月份设计的疫苗完全相同。我们从未改变一个原子，它是完全相同的分子。”
既然mRNA技术在创纪录的时间内结束了一个世纪以来最严重的全球性大流行，它已经冲破了概念验证的障碍，研究人员正在寻找mRNA治疗方法的下一步发展方向。正如研究的早期支持者所相信的那样，这似乎是极限。
耶鲁大学的研究小组最近申请了一种类似基于RNA的方法来针对疟疾进行疫苗接种。辉瑞公司表示，由于其易于编辑，他们计划将mRNA用于其季节性流感疫苗。如前所述，BioNTech正在研究癌症疗法，它们是个性化疗法，可以制造与特定肿瘤相关的蛋白，从而帮助人体免疫系统抵御晚期癌症。在其他方法中，mRNA治疗已减缓并逆转了小鼠模型中的多发性硬化症。
BioNTech首席医学官?zlemTüreci告诉《大西洋时报》：“我比以往任何时候都更加相信，mRNA可以实现广泛的转化。”“原则上，蛋白质所能做的一切都可以被mRNA取代。”
这并不是说没有限制。正如辉瑞BioNTech疫苗和Moderna疫苗都已证明的那样，mRNA可能很脆弱，目前需要非常冷的储存和运输温度。其他疾病也可能存在重大局限性，传染病往往被视为mRNA治疗的杀手锏，并且更容易得到应用。
NIAID疫苗研究中心主任JohnMascola告诉《大西洋时报》：“这肯定是mRNA的崭露头角。”“在科学界，RNA技术可能是这一年中最重要的故事。我们不知道它是否有效。现在我们做到了。”
但是，在我们开启新的药物开发时代之前，值得记住的是，两种产品花费了40多年的时间才能达到目标。
尽管总体上很乐观，但Türeci指出：“我并不声称mRNA是一切。我们将发现，有些疾病的mRNA出人意料地成功，而有些疾病却没有。我们必须针对每种传染病逐一证明这一点。”
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